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揭秘美国首次人类胚胎基因编辑:中国贡献受关

发布时间:2017-12-03 阅读:

  在美国揭晓人类胚胎基因的第一次编辑:中国的贡献已经被关注

  美国人类胚胎基因的第一项研究是在2日在英国“自然”杂志上正式发表的。一周前由媒体曝光的这项研究引发了世界各地科技界的广泛关注。由于涉及道德伦理问题,人类胚胎研究往往存在争议。到目前为止,在中国和美国只有人类胚胎基因已经被编辑,而一个类似的英国团队也获得了政府的类似的测试许可。

  那么,科学家想要胚胎基因在人类胚胎上有什么样的考虑呢?如何实施?这个效果如何呢?未来的应用是什么?在这些问题上,新华社采访了美国Salk生物学研究所的中国研究员吴军,他是本文的合着者。

  伦理审批需要时间

  吴军说,2015年,中国中山大学黄军发表了第一篇世界人类胚胎基因编辑研究,引起广泛关注和巨大争议。事实上,美国俄勒冈州卫生科学大学也与索尔克生物研究所联系,考虑做这项工作,但后来等待伦理审批文件很长一段时间。

  那么,中国和美国有什么区别呢?吴军介绍说,近两年来,三支中国队试图用基因剪裁CRISPR-Cas9系统来编辑人类胚胎的致病基因。其中,黄队和范勇队利用三倍体不能生存的人类胚胎,希望尽量减少争议;刘建桥队使用正常的二倍体胚胎。美国也使用这种二倍体胚胎,但编辑过程是不同的。

  吴军指出,中国研究小组通过实验证实,基因剪刀可以在人类胚胎中发挥编辑作用,但也发现了两个重要的问题,即脱靶效应和胚胎嵌合体。他们的研究目的是进一步探索编辑效率,脱靶和胚胎嵌合,并使用遗传剪刀安全地修复人类早期胚胎中引起肥厚性心肌病的突变。

  肥厚型心肌病是全球性疾病,也是年轻运动员猝死的主要原因之一。据吴军介绍,肥厚型心肌病主要是由MYBPC3基因突变最常见的基因突变引起的,迄今为止已知有10000多种单基因遗传性疾病。如果使用基因编辑技术在胚胎中成功修复了MYBPC3突变,它将不再传给后代,家族遗传疾病将被消除。

  胚胎的编辑是有效的

  在最新的研究中,CRISPR-Cas9系统在100%的正确位置进行编辑,58个测试胚胎中有42个未检测到MYBPC3突变,占健康胚胎的72.4%。单拷贝基因突变的患者通常有50%的机会将健康基因传递给下一代。最新的结果意味着赔率从50%增加到72.4%,使患者在IVF手术期间能够获得更健康的胚胎。

  此外,各种分析表明,这项研究有效地消除了脱靶效应和胚胎嵌合效应。

  吴军说有两个提示。首先,利用携带MYBPC3突变的多能干细胞治疗肥厚型心肌病患者,优化基因编辑过程;二是通过体外受精技术,优化工具和携带MYBPC3突变的精子共同注入正常卵中,产生受精卵,而以前的研究都是胚胎后期注射编辑工具。

  吴军说,研究表明,早期胚胎的编辑能达到高效安全的效果,揭示早期胚胎编辑在单基因显性遗传病防治中的巨大潜力,将在编辑的应用和发展中发挥重要作用技术促进作用。他认为,在伦理批准范围内进一步探索和优化胚胎早期编辑技术可能是获得健康胚胎或增加健康胚胎数量的一种新方法,也是获得健康后代的唯一可能方式,显性致病基因的拷贝。

  其他单基因显性遗传突变的编辑修复是否具有相似的作用,安全性将成为研究人员探索的下一步。吴军说。

  我们目前的工作也属于基础研究,属于道德范畴。我们应该继续做这样的基础研究,以获得更多的信息,吴军说,这样我们就可以知道下一步如何选择确定未来的应用。

  中国的贡献已经引起了人们的关注

  吴军说,这项研究是由Salk生物研究所,俄勒冈州健康科学大学,中国深圳国家基因库和韩国基础科学研究所合作完成的。这是科学家合作的重量级人物的结果。其中,俄勒冈州健康科学大学是该研究的主要发起人,在大学里也实施了最重要的人类胚胎基因编辑工作,而索尔克生物研究所主要对CRISPR-Cas9编辑过程进行了优化,同时也与深圳国家韩国基础科学研究所的基因组学参加了编辑的效率和安全测试。

  我们的实验室与深圳国家基因组学图书馆有着长期的合作关系。测序和相关分析技术在基因编辑应用的评估中起着至关重要的作用。这是深圳国家基因组学图书馆的实力。因此,我们邀请了深圳国家基因组图书馆参与。吴军说。

  吴军认为,中国科学家在这项重要贡献上的研究值得关注。来自俄勒冈健康科学学院的Ma Hong是该研究的合着者,也是该项目的主要贡献者之一。另外还有一些中国科学家涉足美国。

  吴军还透露,目前美国政府禁止联邦资助支持人类胚胎基因编辑研究,所以他们的研究经费来自私人赞助。所发表的文章从投稿到出版四个月左右都没有遇到太多困难,其关键原因可能在于解决了目标和嵌合问题。

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